天下第六
2021-07-28 13:12
编码蛋白质的DNA区域称为外显子，一般的外显子丢失后会引起基因疾病开发者_高级运维，但是有一些外显子例如抗肌萎缩蛋白基因丢失后，很多病人并没有出现相应的疾病，因为大多数抗肌萎缩蛋白基因丢失的同时会发生移码突变，使突变的基因不被表达。在此启发下，如果向发病病人的突变基因中插入小片段，就能阻止突变基因被转录表达。
_CFT01****33680 开发者_运维问答 2021-07-28 13:23
随着对染色质结构与功能的深入了解以及人类基因组相关数据的大量积累,最近出现的“转录治疗”是直接以染色质作为药物靶位,通过调节基因的表达来达到治疗目的。这就非常需要把人工转录因子等蛋白质有效地递送到细胞核内发挥作用。目前常用的递送方法是通过DNA转染或基因治疗病毒载体感染细胞,让蛋白质在细胞内表达。但是DNA转染的效率比较低,而病毒载体的安全性又遭到怀疑。使用TAT2NLS系统可以直接把蛋白质有效地递送到细胞核内,可望在基因治疗,尤其在转录治疗研究领域获得广泛应用。
编码蛋白质的DNA区域称为外显子，一般的外显子丢失后会引起基因疾病开发者_高级运维，但是有一些外显子例如抗肌萎缩蛋白基因丢失后，很多病人并没有出现相应的疾病，因为大多数抗肌萎缩蛋白基因丢失的同时会发生移码突变，使突变的基因不被表达。在此启发下，如果向发病病人的突变基因中插入小片段，就能阻止突变基因被转录表达。
_CFT01****33680 开发者_运维问答 2021-07-28 13:23
随着对染色质结构与功能的深入了解以及人类基因组相关数据的大量积累,最近出现的“转录治疗”是直接以染色质作为药物靶位,通过调节基因的表达来达到治疗目的。这就非常需要把人工转录因子等蛋白质有效地递送到细胞核内发挥作用。目前常用的递送方法是通过DNA转染或基因治疗病毒载体感染细胞,让蛋白质在细胞内表达。但是DNA转染的效率比较低,而病毒载体的安全性又遭到怀疑。使用TAT2NLS系统可以直接把蛋白质有效地递送到细胞核内,可望在基因治疗,尤其在转录治疗研究领域获得广泛应用。
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