目前对于粘多糖病，有哪些药物比较有效？？

深乾 2021-09-09 13:35

黏多糖症是一种“罕见病”，罕见疾病简称“罕见病”，又称“孤儿病”。顾名思义，罕见病是指患病率很低、很少见的疾病。由于单一疾病的发病率极低（世界卫生组织的定义是患病率在0.65‰～1‰），疾病不在人群中传播与流行，不会造成大规模的社会影响。
根据美国制药工业协会的数据，开发和上市一种新药，在欧洲的成功率为1/4317，美国仅为1/6155，同时新药获准上市并不意味着商业上的成功。因此，很少有企业愿意在“孤儿药”研发上投入精力。但一旦成功，就以其昂贵而著称，在《福布斯》价格最昂贵药物榜单上，就有9种关于罕见病的药品在列，患者年费用在20万美元以上，全部是用于治疗罕见疾病的生物制剂，即孤儿药物。而黏多糖症占了三种。
1.Aldurazyme（laronidase，α-L-艾杜糖醛酸酶） 年费用：20.0万美元 制造商：健赞、Biomarin制药
Aldurazyme是首个用于治疗包括Hurler综合征在内的粘多糖贮积症I（MPS-I）的生物制剂。
2. Elaprase（idursulfase，艾杜硫酸酯） 年费用开发者_如何学Go：37.5万美元 制造商：先灵制药
Elaprase作为酶替代疗法用于治疗Hunter综合症，即Ⅱ型粘多糖贮积症（MPS-Ⅱ）
3.Naglazyme (galsulfase，加硫酶) 年费用：36.5万美元 制造商：BioMarin制药
Naglazyme是利用重组DNA技术制备的一种正常人N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶，用于罕见的Maroteaux-Lamy综合征， 即VI型粘多糖贮积症（MPS- VI）

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D41****83 开发者_开发技巧 2021-09-09 14:00

Aldurazyme、Elaprase、Naglazyme是生化药物，同时亦称为酶治疗，输液性的药物，
目前这些只能改善体力、内脏和体内的粘多醣的堆积，
暂时没有一种药物能通过血脑屏障，因此对心脏，眼角膜，听力、脑部、骨骼关节改善有限。

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