锌指核酸酶技术在基因治疗中的应用是怎样的？？

李冠斌 2021-09-11 18:06

锌指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFN)，又名锌指蛋白核酸酶，开发者_运维问答是一种人工改造的核酸内切酶，他是由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成，其中DNA识别域赋予特异性，在DNA特定位点结合，而非特异性核酸内切酶赋剪切功能，两者结合就可在DNA特定位点进行定点断裂。
ZFNs能够被设计为找到基因组中特异性DNA序列并对它们进行切割从而剔除这些序列或者用一个基因交换另一个基因。利用ZFNs删除一个允许HIV侵入免疫细胞的基因的临床测试也正在HIV病人当中开展。*

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ty_130577767 开发者_高级运维 2021-09-11 18:10

锌指核酸酶技术是一种新兴的基因高效靶向修饰和调控技术,目前该技术已在人类疾病的基因治疗中得到应用,通过敲除致病基因使其丧失致病性或者通过修复突变基因使基因表达正常,实现了对多种人类疾病的基因治疗。

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赵琪 2021-09-11 18:28

开发者_开发问答
这个现在具体应用很少，主要是前期受到垄断发展较慢，现在慢慢转向了市场。锌指核酸酶技术让我们看到了靶向性重组人类基因组的希望，也正是这一点才能使得浩如烟海的基础研究成果，真正具有它的基因治疗意义。从读懂基因组到重组人类基因治疗疾病谈何容易？而锌指核酸酶的贡献则相当于在这座桥梁的最后部分填了一块砖。

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