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个性化基因疗法在眼疾治疗方面有什么新进展??

开发者 https://www.devze.com 2023-01-20 02:35 出处:网络 作者:StackOverflow
wsj3014 2021-10-15 07:36 最新的研究表明,MFRP基因突变引起的视力丧失,可以用AAV基因疗法进行治疗。该基因疗法利用诱导多能干细胞(iPS)技术,将皮肤细胞转化为视网膜细胞,然后将其作为一个患者特开发者_开
wsj3014 2021-10-15 07:36


最新的研究表明,MFRP基因突变引起的视力丧失,可以用AAV基因疗法进行治疗。

该基因疗法利用诱导多能干细胞(iPS)技术,将皮肤细胞转化为视网膜细胞,然后将其作为一个患者特开发者_开发问答异性疾病模型,用于疾病的研究和临床前试验。

在目前的研究中,CUMC研究小组使用iPS技术,将取自两位RP患者(每名患者具有一个不同的MFRP突变)的皮肤细胞,转化为视网膜细胞,从而制备了患者特异性模型用于疾病研究和检测潜在的治疗方法。
 
通过分析这些细胞,研究人员发现,MFRP的基因突变的主要作用是,破坏肌动蛋白的调节,肌动蛋白是构成细胞骨架、赋予细胞结构完整性的脚手架。Tsang博士称:“通常情况下,细胞骨架看起来像一系列连接的六边形。如果细胞失去其结构,它就失去了发挥功能的能力。”
研究人员还发现,MFRP与另外一个基因CTRP5共同发挥作用,正常的肌动蛋白调控需要这两个基因之间的平衡。


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