多能干细胞基因组编辑平台iCRISPR 的主要应用有哪些？？

czyyyyyy 2021-10-29 07:06

其原理是：利用CRISPR和TALEN，这两种备受关注的基因组编辑技术，研发出了一种人类多能干细胞基因组编辑平台。研究人员将这一平台称为iCRISPR。

多能干细胞基因组编辑平台：iCR开发者_StackOverflowISPR，其应用有：

1、iCRISPR能用于基因功能丧失研究中，快速，高效的敲除人体多能干细胞中的等位基因，也可以针对一些精确的疾病模型，通过特定的核苷酸变换，进行多能干细胞纯合体敲除。
　　
2、通过进一步实验，研究人员验证了双重和三重基因敲除hPSC细胞系一步法的有效性，同时也证明了在多能干细胞分化过程中能进行阶段特异性诱导基因敲除，这对于发育生物学研究来说意义重大。**
　　
3、iCRISPR平台尤其适合用于解析人类疾病研究中的复杂遗传相互作用，以及多效性基因功能，这将有助于进行人体多能干细胞高通量遗传分析。

4、人体多能干细胞不仅能被用于临床的再生研究应用中，而且也能作为解析复杂性状和特征的独特平台，阐明其背后的基因和分子途径。为了实现这一目的，科学家们开发了多种遗传操控方法，但是这些方法依然存在各种问题，迫切需要可操控性的生物学手段。

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yu5107807 2021-10-29 07:07

楼上原理说得不是很详细，补充一点：
CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats，规律成簇间隔短回文重复）是一类广泛分布于细菌和古菌基因组中的重复结构。研究表明，CRISPR与一系列相关蛋白、前导序列一起，能为原核生物提供对抗噬菌体等外源基因的获得性免疫能力。这种结构的作用机理可能与真核生物的RNA干扰过程类似，此前来自麻省理工学院和哈佛大学的研究团队就利用产脓链球菌和嗜热链球菌中的CRISPR酶和RNA，在小鼠和人类细胞的DNA中进行了插入开发者_运维问答，切割，修复，和编辑。

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