John.Rambo.
2021-11-09 21:38
开发者_JAVA技巧
目前,在基因治疗领域,学界主要攻克的对象就是载体,通过改造使其提高安全性和效率。其中,非病毒载体就是一种新的研究方向。
非病毒载体最初在基因治疗临床试验中的使用率很低,但它的生物安全性显然要高于病毒载体。随着脂质体、多聚物,以及它们的复合物等载体的出现,结合电脉冲、超声等技术,一定程度上可以提高导入效率和靶向性。
而目前被认为最为理想的是一种被称为腺相关病毒(AAV)的载体,它没有毒性,不致病,宿主范围广,稳定性好。
不过,国外还存在一种新的思路,那就是通过移植基因来改良造血干细胞。造血干细胞属于骨髓细胞,它可以产生血液和免疫系统中所有的细胞,被改良造血干细胞可以使宿主产生新的免疫系统,从而让肿瘤消失,这与直接移植造血干细胞的效果相似。同时,造血干细胞是悬浮的,即使是病毒载体进入,在整个循环系统里面,它们也能相对均匀地接触这些悬浮的细胞,避免冲撞到“要命”的细胞而产生副作用。
花落千年情刻骨 2021-11-09 21:42 开发者_Python百科
这种问题的解决策略可以是不采用病毒作为载体,可以采用人类干细胞作为载体。通过人体干细胞基因工程技术可以得到适用于作为载体的干细胞,由于这种干细胞来自于人体自身,因而其免疫原性很低,且不存在被激活的问题。只是目前该技术还处于实验阶段,还很不完善。
目前,在基因治疗领域,学界主要攻克的对象就是载体,通过改造使其提高安全性和效率。其中,非病毒载体就是一种新的研究方向。
非病毒载体最初在基因治疗临床试验中的使用率很低,但它的生物安全性显然要高于病毒载体。随着脂质体、多聚物,以及它们的复合物等载体的出现,结合电脉冲、超声等技术,一定程度上可以提高导入效率和靶向性。
而目前被认为最为理想的是一种被称为腺相关病毒(AAV)的载体,它没有毒性,不致病,宿主范围广,稳定性好。
不过,国外还存在一种新的思路,那就是通过移植基因来改良造血干细胞。造血干细胞属于骨髓细胞,它可以产生血液和免疫系统中所有的细胞,被改良造血干细胞可以使宿主产生新的免疫系统,从而让肿瘤消失,这与直接移植造血干细胞的效果相似。同时,造血干细胞是悬浮的,即使是病毒载体进入,在整个循环系统里面,它们也能相对均匀地接触这些悬浮的细胞,避免冲撞到“要命”的细胞而产生副作用。
花落千年情刻骨 2021-11-09 21:42 开发者_Python百科
这种问题的解决策略可以是不采用病毒作为载体,可以采用人类干细胞作为载体。通过人体干细胞基因工程技术可以得到适用于作为载体的干细胞,由于这种干细胞来自于人体自身,因而其免疫原性很低,且不存在被激活的问题。只是目前该技术还处于实验阶段,还很不完善。
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