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2021-06-06 开发者_如何学运维15:04
ADA基因就是人腺苷脱氨酶基因，其定位于染色体20q12-q13.11，基因组基因长度为32kb，由12个外显子和11个内含子构成，成熟的mRNA长1530bp，翻译产物ADA长362个氨基酸。在ADA缺陷病人，该基因可发生错义突变或大片段缺失，也可以发生内含子缺失，导致相应的氨基酸序列的变化或氨基酸缺失，使酶活性丧失。
_WeCh****909708 2021-06-06 15:05
正如楼上所说，ADA基因就是人腺苷脱氨酶基因，开发者_运维技巧并且医学上对该基因的缺陷还产生治疗了。1990年对一位因缺乏腺苷脱氨酶基因（ada基因）而患先天性体液免疫缺陷病的美国女孩进行基因治疗。治疗方案是采取先将人体正常ada基因提取之后进行克隆，用来替换反转录病毒的原有基因，随后将患者的淋巴细胞取出作体外培养，然后用逆转录病毒将正常腺苷脱氨酶基因转入培养的淋巴细胞中，再将这些转基因淋巴细胞回输到患者的体内，经过多次治疗患者的免疫功能趋于正常。
_CFT0****3020 2021-06-06 15:11 开发者_运维百科
补充下ADA基因的应用。
重症联合性免疫缺陷病的基因治疗可以利用ADA基因。ADA缺陷是SCID疾病的一种，1984年与此相关的基因被克隆。ADA缺陷病人因为ADA的缺乏，其毒性底物不断积累，若为其每周注射PEG-ADA，便能有效地替代缺失酶的功能。此外，对患者采用基因治疗的方法是：取出患者的白细胞，进行体外培养时转入正常ADA基因，再将这些白细胞注入患者体内，使其免疫功能增强，能正常生活。
ADA基因就是人腺苷脱氨酶基因，其定位于染色体20q12-q13.11，基因组基因长度为32kb，由12个外显子和11个内含子构成，成熟的mRNA长1530bp，翻译产物ADA长362个氨基酸。在ADA缺陷病人，该基因可发生错义突变或大片段缺失，也可以发生内含子缺失，导致相应的氨基酸序列的变化或氨基酸缺失，使酶活性丧失。
_WeCh****909708 2021-06-06 15:05
正如楼上所说，ADA基因就是人腺苷脱氨酶基因，开发者_运维技巧并且医学上对该基因的缺陷还产生治疗了。1990年对一位因缺乏腺苷脱氨酶基因（ada基因）而患先天性体液免疫缺陷病的美国女孩进行基因治疗。治疗方案是采取先将人体正常ada基因提取之后进行克隆，用来替换反转录病毒的原有基因，随后将患者的淋巴细胞取出作体外培养，然后用逆转录病毒将正常腺苷脱氨酶基因转入培养的淋巴细胞中，再将这些转基因淋巴细胞回输到患者的体内，经过多次治疗患者的免疫功能趋于正常。
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补充下ADA基因的应用。
重症联合性免疫缺陷病的基因治疗可以利用ADA基因。ADA缺陷是SCID疾病的一种，1984年与此相关的基因被克隆。ADA缺陷病人因为ADA的缺乏，其毒性底物不断积累，若为其每周注射PEG-ADA，便能有效地替代缺失酶的功能。此外，对患者采用基因治疗的方法是：取出患者的白细胞，进行体外培养时转入正常ADA基因，再将这些白细胞注入患者体内，使其免疫功能增强，能正常生活。
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