基因编辑技术已实现对哪些致病基因的编辑？？

流溪SEO 2021-06-13 20:24

加州桑格默生物技术公司的科研人员利用“基因编辑”技术成功地改正了患有“严重混合型免疫缺乏症(SCID)”儿童的基因，让其免疫系统重新恢复正常。
　　SCID是一种体液免疫系统和细胞免疫系统均有缺陷的遗传性疾病，是患者体内19号染色体上的基因发生变异造成的。患者容易在出生后不久出现对肺炎、脑膜炎和水痘等疾病的反复感染，死亡率较高。
　　SGMO公司的科学家首先培育出了一种能标定导致SCID的变异基因片断的锌指蛋白，又合成了一种能切割基因代码的酶。接着，科学家将锌指蛋白和这种酶结合到一起，连同正确的基因片断一同植入人体细胞。
　　在人体细胞内，锌指蛋白识别变异基因，并引导酶将这段变异基因片断给切除掉，并代之以正确的基因片断。最终，有变异基因的染开发者_StackOverflow社区色体被一一修复。科学家称，在实验中，培养液中18%的人体免疫细胞中导致SCID的变异基因都得到了修正。

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我滴个麻麻 2021-06-13 20:31

开发者_运维知识库
美国印第安纳和斯坦福大学的科研人员在小鼠的精原干细胞中使用专门设计的酶，锌指核酸酶和转录激活因子样效应物核酸酶来打断发生基因突变的DNA双链，并进行基因的修复。经过修改的精原干细胞具有活性，可以纠正基因突变。

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wangnan2015 开发者_JAVA技巧 2021-06-13 20:39

一篇独立研究论文（由美国马萨诸塞州博德研究所合成生物学家Feng Zhang和他的同事完成）显示，基因编辑技术能立刻锁定和切割人体细胞中的两个基因。在和马萨诸塞州怀海德生物医学研究所发育生物学家Rudolf Jaenisch的合作中，Zhang分裂了小鼠胚胎干细胞中的5个基因。

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