CRISPR技术也可以用来开启基因的表达吗？？

_WeCh****33788 开发者_C百科 2021-06-15 18:55

可以的。
今年一项新研究发现CRISPR/Cas9基因编辑系统也可用于基因表达的开启，这有助于进行个体基因功能的研究，甚至可以快速建立整个基因组的功能地图。
一般而言，这个系统是利用Cas9蛋白绑定到一小段RNA指导链，以此被定位到基因组的特定区域，并剪切相应DNA，因此这项技术一般是被用于关闭某个基因或者将某个基因替换为其他基因的。麻省理工的这个科研团队则是先将Cas9酶剪切DNA的部分去活化，然后将它连接至某些蛋白的活性域，这些活性域原本的功能就是召集细胞内各种细胞器联合完成转录行为。仅仅这样还不够，最终他们是在Cas9蛋白复合体上找到了一个合适的连接点才能使其发挥促进基因转录的作用，这个点就是Cas9蛋白复合体中RNA链上的两个小“环”。经过这样的改进，科研人员们利用这个CRISPR/Cas9基因编辑系统活化了一系列基因，而这些基因利用原有的Cas9激动剂是很难或者根本不可能活化的，这其中不少基因在活化后基因表达量都增加了几个数量级。
随后科学家们利用这个系统创建了七万多种指导性RNA，覆盖了人类基因组的超过2万种基因，得到了一个基因库。他们利用这个基因库识别一种黑色素瘤药物PLX-4720产生耐药性的相关基因，这种药针对在BRAF基因上有突变的患者有奇效，但是对产生耐药性的肿瘤细胞使用则会导致这些细胞转变成另一种肿瘤细胞，从而导致癌症复发。最终他们识别出了几个能够帮助癌细胞在药物作用下存活的基因，这其中除了已知的耐药性相关基因，还有几个新靶点。根据这些新靶点，可帮助科研人员研发新的肿瘤药物去对抗已经具有耐药性的肿瘤细胞。此外，这种技术还被用于研究孤独症或神经退行性疾病缓解相关基因。

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