qkoufu8402
开发者_Go百科 2021-06-23 00:22
这是多年前的事情了，当时18岁的杰辛格因患遗传病在美国宾夕法尼亚大学人类基因治疗研究所接受基因治疗时死亡，因而在美国和世界范围内引起极大震动，招致一些新闻媒体和社会团体对基因治疗的批评和非议。事后的调查结果认为，造成患者死亡的原因是“临床试验存在违规行为”。“杰辛格事件”给了人们深刻的教训，有助于促使基因治疗在更安全和有序的轨道上发展。
320****826 2021-06-23 00:37
这件事发生在1999年，杰辛格当时是一名十八岁的亚利桑那州高中毕业生，因患鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）部分缺陷症在宾夕法尼亚大学接受基因治疗。该校基因治疗研究所的研究者采用导管经腹股沟动脉直及肝血管，将携带校正基因的重组腺病毒导入肝脏，外源基因的表达可望校正OTC缺陷所导致的高血氨症。基因治疗4天后，杰辛格出现发烧、凝血而死亡。杰辛格在基因治疗后所发生的意外如此迅速是基因治疗研究者所始料不及的，这就是所谓的“杰辛格开发者_开发问答事件”。
杰辛格事件及其它基因治疗临床试验不测事件所引发的教训是深刻的。在基因治疗研究中，首先要继续探讨安全有效的基因转移载体系统。腺病毒载体诱发免疫反应破坏受感染的细胞使外源基因不能持续表达，因此二次基因转移一般无效，同时受治者体内易发生与腺病毒有关的严重炎症反应。其次，杰辛格通过导管直接接受的腺病毒颗粒为3.8e13，所用剂量过大可能是原因之一。在使用安全有效载体的前提下，需采用安全剂量和基因转移途径，并采取密切观察、必要的检测与长期随访，同时需不断完善审查与评估体系，需在基础研究中系统回答一些基本问题，才能考虑临床应用。换言之，需严格基因治疗临床试验的审查标准。
《自然》曾在2000年报道NIH前任主任Vamus透露的信息：有691例采用腺病毒进行基因治疗临床试验发生的严重事件，事发后立即向NIH汇报的只有39例。由此可见美国在基因治疗临床试验研究中存在的严重问题。 也就是在这件事之后，病毒类基因载体的使用逐渐受到限制，同时脂类和阳离子聚合物类载体开始得到更为广泛的研究。
这是多年前的事情了，当时18岁的杰辛格因患遗传病在美国宾夕法尼亚大学人类基因治疗研究所接受基因治疗时死亡，因而在美国和世界范围内引起极大震动，招致一些新闻媒体和社会团体对基因治疗的批评和非议。事后的调查结果认为，造成患者死亡的原因是“临床试验存在违规行为”。“杰辛格事件”给了人们深刻的教训，有助于促使基因治疗在更安全和有序的轨道上发展。
320****826 2021-06-23 00:37
这件事发生在1999年，杰辛格当时是一名十八岁的亚利桑那州高中毕业生，因患鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）部分缺陷症在宾夕法尼亚大学接受基因治疗。该校基因治疗研究所的研究者采用导管经腹股沟动脉直及肝血管，将携带校正基因的重组腺病毒导入肝脏，外源基因的表达可望校正OTC缺陷所导致的高血氨症。基因治疗4天后，杰辛格出现发烧、凝血而死亡。杰辛格在基因治疗后所发生的意外如此迅速是基因治疗研究者所始料不及的，这就是所谓的“杰辛格开发者_开发问答事件”。
杰辛格事件及其它基因治疗临床试验不测事件所引发的教训是深刻的。在基因治疗研究中，首先要继续探讨安全有效的基因转移载体系统。腺病毒载体诱发免疫反应破坏受感染的细胞使外源基因不能持续表达，因此二次基因转移一般无效，同时受治者体内易发生与腺病毒有关的严重炎症反应。其次，杰辛格通过导管直接接受的腺病毒颗粒为3.8e13，所用剂量过大可能是原因之一。在使用安全有效载体的前提下，需采用安全剂量和基因转移途径，并采取密切观察、必要的检测与长期随访，同时需不断完善审查与评估体系，需在基础研究中系统回答一些基本问题，才能考虑临床应用。换言之，需严格基因治疗临床试验的审查标准。
《自然》曾在2000年报道NIH前任主任Vamus透露的信息：有691例采用腺病毒进行基因治疗临床试验发生的严重事件，事发后立即向NIH汇报的只有39例。由此可见美国在基因治疗临床试验研究中存在的严重问题。 也就是在这件事之后，病毒类基因载体的使用逐渐受到限制，同时脂类和阳离子聚合物类载体开始得到更为广泛的研究。
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